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除人工耳蜗外,在世界范围内尚无有效治疗药物,遗传性耳☎聋的基因治疗就是从“0”到“1”的突破,国内外仅有几支团队🚌正在进行这方🗺面的探索。孙宇教授介绍,腺相关病毒(AAV)是目前最常用的基因治疗递送载体,但OTOF基因超出了单个AAV的装载容量。“一辆车😵搬不动它,需要两辆车一起搬,📳🌩🚸药物注射入人☪体后🍆,这两辆车需要合并起来,形成完整的基❔🔣因发挥作用。”为克服大基因内耳递送难题,该🔇遗传性耳聋基因研究团队利用AA📪V🤵的双载体递送系🦁统,即由两个AAV载体🥯♥携🌿带🚖O📰TOF👜基因👨,恢复OTO◾F🐺耳聋动物模型的蛋🤾白表达,从而显著改善听力。